华医Family | 全球首创,非病毒载体基因修饰TIL细胞新药IND获受理
2024.09.24
2024年2月6日,君赛生物自主开发的基因修饰TIL细胞药物GC203的IND申请获得CDE受理,拟用于治疗晚期实体瘤。这是继公司首款天然TIL细胞新药GC101获批临床后,第二款申请注册临床的TIL细胞新药,也是全球首个基于非病毒载体开发的TIL新药品种。
GC203依托公司自主开发、全球领先的DeepTIL®细胞培养技术平台与NovaGMP®基因修饰技术平台开发而成,无需清淋、无需IL-2注射联用,在维持天然TIL细胞安全性的基础上,提高对复杂实体肿瘤的治疗潜力,并大幅提升基因修饰TIL疗法的可及性。

GC203以天然TIL细胞为基础,通过非病毒载体介导的基因工程技术,使TIL细胞稳定表达膜结合型、可自发聚集的细胞因子。生产过程无需滋养细胞,工艺更简便;基因修饰过程,采用非病毒载体,成本更低,安全性更高,修饰效率与病毒载体相当。与GC101一样,细胞成品冷冻保存,可突破距离与时间限制。
临床前研究表明,GC203在增殖活性、效应因子分泌、抗耗竭能力、旁观者刺激功能等方面,显著优于天然TIL细胞及表达常规膜结合型细胞因子的TIL细胞,可大幅提高TIL细胞的体内存续能力与重塑肿瘤微环境能力。

IIT临床研究阶段,GC203展现优异的安全性与临床疗效,可快速精准归巢到肿瘤病灶,增强肿瘤局部抗肿瘤免疫反应,发挥持久的抗肿瘤作用,且未观察到严重不良反应事件,以及CRS、ICANS等免疫过激现象。
已有多例恶性程度高、多线治疗失败的妇科肿瘤患者(卵巢癌为主),经GC203回输治疗后,肿瘤明显缩小,且长期缓解,其中2例患者肿瘤被完全清除,达到CR疗效。
此外,GC203还获得国家科技部“全国颠覆性技术创新大赛”的最高奖——优胜奖,并入选颠覆性技术储备库。