近日，北京中因科技有限公司基因编辑治疗药物ZVS203e注射液IND申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。ZVS203e注射液是一款基于基因编辑技术开发的1类创新药，用于治疗RHO基因变异导致的视网膜色素变性，是国内受理的首个体内AAV基因编辑治疗产品。
关于视网膜色素变性（RP）
视网膜色素变性（RP）是一组以感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的单基因致盲眼病。RP呈常染色体显性遗传（adRP）、常染色体隐性遗传（arRP）、X连锁遗传以及线粒体遗传，少数病例呈双基因遗传。26个adRP致病基因中，RHO（Rhodopsin，视紫红质）基因突变患者最为常见。RHO基因编码蛋白在视网膜光电信号传导中发挥重要作用，目前无任何有效治疗药物。
中因科技的发展
中因科技致力于遗传性眼病基因治疗药物开发，通过应用前沿科技和成熟平台解决未被满足的临床需求和患者需求。ZVS203e注射液已于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格授权，并于2023年9月完成探索性临床试验首例受试者入组，表现出良好的有效性和安全性。ZVS203e注射液的IND受理，是中因科技基因编辑治疗药物研发的重要里程碑，也将是视网膜色素变性治疗史上的重要里程碑。
